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　　在临床及科研工作中我们注意到细胞疗法,celltherapy,近年来已成为治疗多种疾病的新策略,在替代,修复或加强受损的组织或器官的生物学功能方面有巨大作用。细胞疗法中应用的靶细胞之一,神经干细胞,目前已成为研究热点。传统的发生生物学认为人体神经细胞一经受损就永远不能再生新的神经元。然而随着神经干细胞的发现,受损神经细胞不能恢复的观点正在发生变化。神经干细胞是一种终身具有自我更新能力的细胞,其子细胞能分化产生神经系统的各类细胞,干细胞通过不对称分裂产生一个祖细胞和另一个干细胞,祖细胞具有有限的自我更新能力,并自发分化产生成神经元细胞和成胶质细胞等,从而生成神经元及神经胶质细胞。已有研究表明神经干细胞具有潜在多向分化能力,能在一定条件下定向分化,具有较强的增殖能力,移植入成体神经组织后易于存活,目前神经干细胞在损伤神经组织,细胞的修复方面已显示出良好的应用前景[2]。

　　近年来干细胞的基因修饰治疗发展较快,国外有人发现将表达神经营养因子的神经干细胞直接种植于受伤的脑组织中,能促进神经功能的恢复。神经干细胞在受到碱性成纤维细胞因子,FGF-2,和上皮细胞生长因子(EGF)刺激时可分化出神经元和胶质细胞,EGF可维持神经干细胞的生成, FGF-2对干细胞的分化起重要作用,有很多神经因子,如血小板生长因子,转化生长因子等,对神经干细胞的分化起着协同作用。诱导分化剂维甲酸对神经干细胞也有诱导分化作用 。对于HD病变肠段不仅有神经节异常, 尚有肠道3]平滑肌,结缔组织的增生等变化的现象,我们注意到纤溶酶原激活因子(PA)能激活纤溶酶原,水解纤维蛋白,及细胞外基质中的纤连蛋白(fibronectin,Fn),层粘连蛋白(laminin)Ln,,基质金属蛋白酶,matrix metalloproteinase enzyme(MMP)能分解周围组织—细胞外基质,如将PA,MMP的cDNA转染修饰神经干细胞将有可能对HD病变段的病理变化进行改造,有利于神经干细胞生长,发育。通过探索影响神经干细胞移植,生长,分化的分子机制,结合基因工程技术,将可为神经干细胞移植治疗成功创造条件。

　　美国«时代»周刊曾将人类胚胎干细胞,ES细胞,和胚胎生殖细胞,EG细胞,建系研究成功列为20世纪末世界十大科技成就之首,并认为ES细胞和人类基因组将同时成为新世纪最具发展和应用前景的领域。 由此激发了人们对ES细胞,骨髓干细胞,神经干细胞定向分化的研究。将MSC,神经干细胞定向分化,移植的研究引入到HD这一小儿外科常见病的治疗研究中,探索MSC,神经干细胞克隆、定向分化、移植对于HD治疗方法,可为发育生物学积累宝贵的资料,采用细胞工程原理和方法,通过MSC,神经干细胞移植重建HD病变段的正常神经支配方法的研究成功,在临床上将可以让HD患儿免于手术,使HD的治疗发生根本性的改观。该课题的完成除能为儿童的健康成长做出巨大贡献,并能带动本地区整个小儿外科水平的发展,提高本地区小儿外科在国内及国际上的地位,为祖国西部大开发战略的顺利进行贡献力量。